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【球形核酸药物】初创企业Exicure公司宣布完成1120万美元私募融资

2017年11月13日15:50| 来源:投融界| 收藏| 发到我的邮箱|

致力于“球形核酸”创新疗法的初创企业Exicure公司,近日宣布新获得了1120万美元私募融资,用于开发一种突破基因疗法瓶颈的“球形核酸疗法(SNA)”。本轮投资由绿叶制药集团领投,以及EagerInfo Investments LTD,Knoll Capital Management和Purple Arch Ventures跟投。

【球形核酸药物】初创企业Exicure公司宣布完成1120万美元私募融资

本次投资幕后,隐藏了Exicure公司的声名大噪。一方面,该公司近期新募资总额高达3150万美元。另一方面,幕后世界知名投资大佬云集:包括微软创始人比尔盖茨(Bill Gates)及同阶层富豪伙伴投资人,例如Groupon的联合创始人Eric Lefkofsky,微软前战略主管Craig Mundie,Rathmann Family Foundation、 Aon前CEO Patrick Ryan,Illumina联合创始人David Walt以及Mark Tompkins 和 Katalyst Securities等。

投资者在押宝什么?

Exicure是一家临床阶段的生物技术公司,正在基于公司专有的三维球形核酸系统(SNA™)专利技术,开发一类新的免疫调节药物和基因调控药物,能够精准作用于有效治疗靶点。这类创新药物属于球形核酸药物,其分子结构母核为球形核酸。球形核酸药物可基于三维球形核酸结构特殊性质,通过释放核酸的治疗潜能,用于治疗多种靶器官组织病变。SNA新药先导项目适应症,涉及炎症性疾病、遗传性疾病和肿瘤。

这种SNA技术源自美国西北大学国际纳米技术研究所Chad A. Mirkin教授的实验室。围绕SNA技术,Exicure申请的SNA专利库包括125项审核中的专利和45项允许或颁发的专利。这些专利受全球多数地区法律保护,涉及了一系列的发明,包括制造纳米粒子的基本技术突破,以及许多特殊应用改进。

SNA平台技术优势?

该公司主打的SNA新药将主要基于两类寡核酸:

免疫激活潜能核酸,可以激活人体内更强更持久的固有免疫网络系统对抗疾病;

基因调控潜能核酸,可以突破小分子和抗体药物的局限性,作用于更多原先“不可成药性”靶点,从而提供更多治疗价值。

这类球形核酸药物,有三大突出的优势:

SNA药物容易被大量摄入细胞内,而无需辅助转染剂,没有毒性。

SNA药物能够渗入皮肤角质层细胞内递送寡核酸,对于皮肤病治疗很有优势。

免疫刺激性SNA药物,能够激活人体强烈的抗肿瘤免疫应答。

突破基因疗法瓶颈?

现有的基因疗法,通常面临几大难题:治疗基因如何安全有效地输送到目标细胞和组织内?如何在人体不同组织内提高细胞摄入效率?如何减少输送载体质粒转染细胞产生的毒性?

这些SNA药物设计的基因调控潜能核酸,将可能克服基因治疗的上述诸多挑战。SNA药物可以安全有效地输送到目标细胞和组织内,在人体各类组织(包括皮肤组织)内都可以高效渗入细胞内,无需输送质粒载体或辅助转染剂因而基本无毒性。

创鉴汇观察:

癌症免疫治疗和基因治疗,在当今生物医药领域持续“刷脸”曝光!而Exicure公司专注研发的球形核酸(SNA)药物,要做的将是在癌症免疫和基因治疗方面,进一步产生深刻变革。

癌症免疫方面,SNA药物设计的免疫激活潜能球形核酸,通过全方位刺激固有免疫信号系统(包括刺激抗原提呈、协同刺激、免疫细胞、免疫因子、促炎因子等),产生更强更持久的对抗疾病的固有免疫反应。

基因调控方面,SNA药物设计的基因调控潜能核酸,可以靶向更多“不可成药性”靶点,代表了除小分子药物和抗体药物之外的第三种思路。小分子和抗体药物调控基因,往往需要结合到特定靶点分子的特殊结构域,而且抗体药物主要还是针对细胞外靶点来传导调控信号,然而,体内基因调控相关靶点高达80%在细胞内。SNA药物分子能够强效渗入各类组织细胞内,靶向更多的潜在基因表达调控靶点,会带来新的治疗机会。

Exicure拥有广泛的基于SNA的治疗方法,可治疗一系列未满足医疗需求的疾病。SNA药物的独特性质,是基于寡核酸疗法来治疗一系列组织类型的疾病,潜在优势十分明显,例如:

SNA疗法应用于银屑病时,可突破现有生物制剂的挑战:毒性和治疗抗体耐药问题。

接下来Exicure将致力于开发突破基因疗法瓶颈的“球形核酸疗法(SNA)”。Exicure的先导免疫治疗化合物AST-008(最初在特定实体瘤和血液肿瘤中进行研究)是一种Toll样受体-9激动剂,旨在利用SNA的治疗特性来激活有效的抗癌免疫反应。


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